2017年6月23日， “科學(xué)中國(guó)人2016年度人物盛典”在京舉行，微芯生物總裁兼首席科學(xué)官魯先平博士因研發(fā)中國(guó)原創(chuàng)化學(xué)新藥榮膺“科學(xué)中國(guó)人(2016)年度人物”稱(chēng)號(hào)。

全國(guó)人大常委會(huì)副委員長(zhǎng)顧秀蓮、中國(guó)工程院副院長(zhǎng)樊代明等相關(guān)領(lǐng)導(dǎo)，和二十余位“兩院”院士代表悉數(shù)出席了本屆頒獎(jiǎng)典禮并為獲獎(jiǎng)?wù)哳C獎(jiǎng)。全國(guó)人大、科技部、教育部、國(guó)家衛(wèi)計(jì)委、中國(guó)科協(xié)、國(guó)家自然科學(xué)基金委、中國(guó)科學(xué)院、中國(guó)工程院等機(jī)構(gòu)領(lǐng)導(dǎo)及部分兩院院士、獲獎(jiǎng)科學(xué)家共300余人蒞臨現(xiàn)場(chǎng)。

“科學(xué)中國(guó)人年度人物”評(píng)選始于2002年，至今已舉辦十五屆，推出了一大批為我國(guó)科技事業(yè)發(fā)展做出了突出貢獻(xiàn)的優(yōu)秀科學(xué)家，在科教界產(chǎn)生了良好的反響，影響力巨大。其中，包括袁隆平、楊振寧、顧秉林、屠呦呦、潘建偉、王小謨、曾慶存、施一公、鄧中翰、李彥宏等多位知名科學(xué)家和企業(yè)家都曾獲得過(guò)該稱(chēng)號(hào)。

無(wú)獨(dú)有偶，今年5月，最新一期的《Nature》聚焦深圳專(zhuān)欄介紹了深圳從小漁村華麗蛻變成為國(guó)際前沿技術(shù)港，其中專(zhuān)題報(bào)道了致力于原創(chuàng)新藥開(kāi)發(fā)的微芯生物，從2007聚焦深圳到2017聚焦深圳的十年巨變，微芯生物正在受到國(guó)內(nèi)外媒體的廣泛關(guān)注!

關(guān)于微芯生物

微芯生物是中國(guó)原創(chuàng)新藥的領(lǐng)軍企業(yè)，由資深留美科學(xué)與經(jīng)營(yíng)管理團(tuán)隊(duì)于2001年歸國(guó)創(chuàng)立的現(xiàn)代生物醫(yī)藥企業(yè)，以原創(chuàng)新藥為其核心競(jìng)爭(zhēng)力并致力于為患者提供可承受的創(chuàng)新機(jī)制的治療藥物。公司專(zhuān)注于原創(chuàng)小分子藥物研發(fā)，憑借自主構(gòu)建的“基于化學(xué)基因組學(xué)的集成式藥物發(fā)現(xiàn)及早期評(píng)價(jià)平臺(tái)”這一核心技術(shù)，現(xiàn)已具備完整的從藥物靶點(diǎn)研究到臨床候選藥物開(kāi)發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的能力。已形成了針對(duì)惡性腫瘤、糖尿病、內(nèi)分泌及自身免疫性疾病的原創(chuàng)新藥的產(chǎn)品線。其中,研發(fā)進(jìn)展最快的包括創(chuàng)新藥西達(dá)本胺、西格列他鈉和西奧羅尼。

西達(dá)本胺研發(fā)進(jìn)展

2014年，西達(dá)本胺獲CFDA批準(zhǔn)上市，其首個(gè)適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)及難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤(PTCL)。上市以來(lái)，公司通過(guò)主動(dòng)監(jiān)測(cè)計(jì)劃，已經(jīng)積累了近1000例病例，這是迄今為止全球PTCL真實(shí)世界研究最大的數(shù)據(jù)。國(guó)內(nèi)重點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和臨床專(zhuān)家大都參與了該主動(dòng)監(jiān)測(cè)計(jì)劃，并對(duì)數(shù)據(jù)進(jìn)行了分析，結(jié)果表明，西達(dá)本胺對(duì)于復(fù)發(fā)或難治性PTCL患者具有良好的療效和安全性。同時(shí)，中國(guó)研究者對(duì)臨床數(shù)據(jù)的分析也得到國(guó)際領(lǐng)域的認(rèn)可，2017年初首次分析數(shù)據(jù)發(fā)表于國(guó)際期刊JHO(Journal of Hematology & Oncology)，最新數(shù)據(jù)在今年6月召開(kāi)的國(guó)際惡性淋巴瘤會(huì)議(ICML)上進(jìn)行了壁報(bào)交流。這些數(shù)據(jù)對(duì)于PTCL患者臨床治療方法的優(yōu)化提供了強(qiáng)有力的詢(xún)證支持。

近十年來(lái)，科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)表觀遺傳在腫瘤的發(fā)生發(fā)展中扮演了十分重要的角色。西達(dá)本胺作為選擇性組蛋白去乙?；?HDAC)抑制劑類(lèi)表觀遺傳調(diào)控劑，也越來(lái)越深入的被了解到，能夠激活抗腫瘤細(xì)胞免疫，通過(guò)表觀遺傳調(diào)控基因表達(dá)重編程效應(yīng)而非細(xì)胞毒作用帶來(lái)臨床獲益。因此，聯(lián)合西達(dá)本胺這種獨(dú)特的表觀遺傳藥物與其他藥物的綜合治療方案來(lái)緩解或解決治療中出現(xiàn)的耐藥、轉(zhuǎn)移及復(fù)發(fā)，和增強(qiáng)腫瘤抗原的誘導(dǎo)表達(dá)以及激活抗腫瘤細(xì)胞免疫，是未來(lái)西達(dá)本胺的重要方向。

其中，西達(dá)本胺聯(lián)合依西美坦治療激素受體陽(yáng)性晚期乳腺癌研究進(jìn)展最快。今年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)(ASCO 2017)上，公布了西達(dá)本胺聯(lián)合依西美坦治療激素受體陽(yáng)性晚期乳腺癌的先導(dǎo)性試驗(yàn)結(jié)果，證實(shí)了該聯(lián)合方案的安全性和潛在的療效。目前，西達(dá)本胺聯(lián)合依西美坦治療激素受體陽(yáng)性晚期乳腺癌的隨機(jī)雙盲的III期研究已經(jīng)在全國(guó)20多個(gè)醫(yī)院開(kāi)展。西達(dá)本胺的表觀遺傳調(diào)控機(jī)制，將可能逆轉(zhuǎn)已經(jīng)對(duì)內(nèi)分泌療法產(chǎn)生的耐藥，增加內(nèi)分泌治療的療效和延緩疾病進(jìn)展或復(fù)發(fā)，期望未來(lái)造福于乳腺癌患者。與此同時(shí)，西達(dá)本胺在中國(guó)臨床適應(yīng)癥的拓展包括血液腫瘤、實(shí)體瘤和HIV等多種疾病臨床研究都正在進(jìn)行。

作為我國(guó)首個(gè)全球同步開(kāi)發(fā)的原創(chuàng)新藥，西達(dá)本胺實(shí)現(xiàn)了源于中國(guó)發(fā)現(xiàn)、全球同步開(kāi)發(fā)的戰(zhàn)略目標(biāo)，已在美國(guó)、日本、中國(guó)臺(tái)灣等地開(kāi)展了國(guó)際研發(fā)工作。美國(guó)已完成Ⅰ期臨床研究及聯(lián)合PD-1等的針對(duì)實(shí)體瘤Ⅱ a期臨床研究;日本Ⅰ期臨床完成，完成PTCL 成人T細(xì)胞白血病/淋巴瘤(ATLL)孤兒藥申請(qǐng);專(zhuān)利授權(quán)我國(guó)臺(tái)灣地區(qū)，日前正在進(jìn)行PTCL上市申請(qǐng)工作并獲臺(tái)灣TFDA核準(zhǔn)進(jìn)入乳癌臨床三期試驗(yàn)，這是西達(dá)本胺繼PTCL之后在臺(tái)開(kāi)發(fā)的第二個(gè)適應(yīng)癥。

關(guān)于西格列他鈉

西格列他鈉是我國(guó)自主設(shè)計(jì)合成、并具有全新化學(xué)結(jié)構(gòu)和全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的小分子候選藥物，屬核激素受體過(guò)氧化物酶體增殖物受體(Peroxisome Proliferator-activated Receptor，PPAR)的全激動(dòng)劑(Pan Agonist)，主要針對(duì)胰島素抵抗、2型糖尿病及糖脂代謝異常相關(guān)疾病的治療。

去年9月的《自然評(píng)論：內(nèi)分泌學(xué)》(Nature Reviews Endocrinology)期刊上，詳細(xì)介紹了PPAR不同亞型在糖脂代謝方面的不同作用機(jī)制和相關(guān)藥物在2型糖尿病和非酒精性脂肪肝等疾病中的作用和治療潛力，不同PPAR亞型的多重激動(dòng)劑是未來(lái)治療肥胖相關(guān)的糖尿病、血脂異常和非酒精性脂肪肝的一種非常有前景的治療手段。其中特別指出，在中國(guó)，PPAR全激動(dòng)劑(Pan Agonist)西格列他鈉，在已完成的Ⅱ期臨床試驗(yàn)中，對(duì)2型糖尿病(T2DM)患者不僅顯示出血糖控制療效，還具有調(diào)節(jié)脂代謝紊亂的作用。

2016年9月，該藥近1300名受試者的臨床Ⅲ期試驗(yàn)按時(shí)圓滿(mǎn)完成入組，與此同時(shí)，微芯生物的子公司成都微芯藥業(yè)正在成都高新西區(qū)建設(shè)創(chuàng)新藥生產(chǎn)基地，其中用于西格列他鈉原料藥和制劑生產(chǎn)的兩個(gè)車(chē)間已完成主體建設(shè)，正在進(jìn)行試運(yùn)行準(zhǔn)備，預(yù)計(jì)今年年底投入使用。隨著Ⅲ期臨床試驗(yàn)和成都基地建設(shè)的順利完成，西格列他鈉將有望成為2型糖尿病治療領(lǐng)域具有明顯臨床差異化和療效優(yōu)勢(shì)的原創(chuàng)新藥，為中國(guó)糖尿病患者提供更多更好的選擇。